欧盟推荐首个儿童靶向脑肿瘤药物

欧洲药品管理局人用药品委员会于2月27日发布正面意见,建议有条件批准Ojemda(tovorafenib)上市,这将成为欧盟首个针对复发或难治性BRAF突变儿童低级别胶质瘤的靶向疗法。该建议由Ipsen宣布,该公司从Day One Biopharmaceuticals获得该药物授权,现在将提交欧盟委员会在未来几个月内做出最终批准决定。

根据Ipsen的数据,欧盟每年新确诊的BRAF突变儿童低级别胶质瘤病例超过800例,这种疾病会导致包括视力丧失、言语困难和其他神经系统问题在内的残疾,这些问题可能会伴随孩子一生。

数据显示了什么

这一推荐基于 FIREFLY-1 II 期临床试验,该试验对 137 名患有复发或难治性 BRAF 基因突变肿瘤的儿童和年轻成人进行了评估,这些患者此前至少接受过一次系统治疗。研究显示,根据 RANO-HGG 标准,总缓解率为 71%;根据 RAPNO-LGG 标准,总缓解率为 53%。在有应答的患者中,中位应答时间为 5.4 个月,中位应答持续时间为 18 个月。该药物总体耐受性良好,治疗中断率为 9.5%,常见副作用包括头发颜色改变、肌酸磷酸激酶升高、疲劳和贫血。

这种每周一次的口服药物有液体或片剂两种剂型,旨在最大限度地减少对日常家庭生活的干扰——对于面临多年治疗的年轻患者来说,这一考虑尤为重要。

靶向疗法的漫长之路

"几十年来,复发/难治性儿科低级别胶质瘤的治疗选择一直很有限,这就是为什么像tovorafenib这样的靶向疗法有潜力改变我们管理这种疾病的方式,"海德堡霍普儿童癌症中心转化儿科肿瘤学主任Olaf Witt教授说。

Tovorafenib已于2024年4月获得美国食品药品监督管理局的加速批准,用于同一患者群体,成为首个获FDA批准用于伴有BRAF重排的儿科低级别胶质瘤的系统性疗法。目前正在进行的III期临床试验FIREFLY-2正在评估该药物作为25岁以下患者的一线治疗方案。该试验中临床获益的确认可能决定该药物能否在大西洋两岸获得完全的监管批准。